La FDA approva il primo farmaco della sua classe contro la policitemia vera, una rara malattia del sangue

• Lo studio VERIFY ha arruolato 293 adulti con policitemia vera che, nonostante la terapia standard, avevano ancora bisogno di flebotomie frequenti.
• Si è trattato di uno studio di 32 settimane, randomizzato, in doppio cieco e controllato con placebo.
• L'endpoint primario — nessuna indicazione al salasso tra la ventesima e la trentaduesima settimana — è stato raggiunto dal 76,9 per cento dei pazienti in terapia con Mimrylo contro il 32,9 per cento con placebo.
• Tra le misure secondarie figuravano il controllo dell'ematocrito e il miglioramento della fatigue sulla scala PROMIS.

“L'approvazione odierna di Mimrylo offre una nuova opzione, prima nella sua classe, che ha il potenziale di ridurre in modo significativo il carico che grava sui pazienti.”

Effetti indesiderati

Le reazioni avverse più frequenti sono state quelle nel punto di iniezione, che hanno interessato il 56 per cento dei pazienti e hanno compreso alcuni casi di grado 3, e l'anemia, nel 16 per cento. La scheda tecnica segnala inoltre il rischio di trombocitosi (conta piastrinica elevata) e avverte del rischio di tossicità embriofetale.

Julie Kim, presidente e amministratrice delegata di Takeda, ha definito l'approvazione una prova della «solidità della nostra pipeline in fase avanzata e del nostro impegno per terapie differenziate destinate a pazienti in attesa». Kapila Viges, amministratore delegato della MPN Research Foundation, un'associazione di pazienti, ha detto che l'approvazione «segna un progresso e porta un'opzione terapeutica dove i pazienti hanno bisogno di innovazione e di più scelta».