La FDA approva il primo farmaco per la malattia di Alexander, una rara patologia cerebrale finora senza cure

• Nei pazienti dai 5 anni in su con difficoltà di deambulazione già presenti, la velocità del cammino è rimasta stabile nel gruppo trattato per 61 settimane, mentre è diminuita del 33% nel gruppo di controllo non trattato, riferisce STAT News.
• I bambini tra i 2 e i 4 anni hanno mostrato miglioramenti nelle capacità motorie, tra cui stare in piedi, camminare, correre e saltare, mentre i bambini non trattati del gruppo di confronto sono peggiorati, secondo la FDA.
• I dati sui bambini sotto i 2 anni erano limitati, data la rarità della malattia; per quella fascia la FDA ha sostenuto l'approvazione ricorrendo alla modellizzazione farmacocinetica e ai dati di sicurezza dei pazienti più grandi.

Come si somministra e quali sono i rischi

Zanvastro viene somministrato con un'iniezione nel canale spinale, a intervalli regolari e da parte di personale sanitario formato. Gli effetti indesiderati più comuni sono vomito, mal di schiena, tosse, mal di testa e sindrome post-puntura lombare. Nei pazienti è stata segnalata anche meningite asettica e la FDA raccomanda di sorvegliare la comparsa di sintomi simili a quelli della meningite dopo ogni dose.