La FDA aprueba el primer fármaco contra la enfermedad de Alexander, un trastorno cerebral raro que no tenía tratamiento
Zanvastro, de Ionis Pharmaceuticals, estabilizó o mejoró la función motora en una enfermedad para la que no había nada que frenara su avance. Se administra como inyección en el canal medular, tanto en niños como en adultos.
Redacción de Vida de Meridians
Published 8 de septiembre de 2026 · Updated 8 de septiembre de 2026 · 4 min read
HealthThe short answer
- La FDA aprobó Zanvastro (zilganersen) el 3 de septiembre de 2026, el primer tratamiento que modifica el curso de la enfermedad de Alexander.
- La enfermedad de Alexander es un trastorno cerebral progresivo y ultrarraro, causado por mutaciones en el gen GFAP, que afecta a menos de una persona por cada millón.
- En el ensayo pivotal la velocidad de marcha se mantuvo estable en los pacientes tratados, mientras que cayó un 33 % en el grupo de control sin tratar.
- El fármaco está aprobado para niños y adultos y lo administra personal sanitario cualificado mediante inyección en el canal medular.
La Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) aprobó Zanvastro (zilganersen) el 3 de septiembre de 2026, que se convierte así en el primer y único tratamiento capaz de modificar el curso de la enfermedad de Alexander. Hasta ahora, las familias con este diagnóstico no disponían de ningún fármaco dirigido a la enfermedad en sí, solo de tratamientos para síntomas concretos.
Qué provoca la enfermedad de Alexander
La enfermedad de Alexander se debe a mutaciones que provocan la acumulación de proteína ácida fibrilar glial anómala en las células de sostén del cerebro y dañan el sistema nervioso con el tiempo. La FDA la describe como una enfermedad que afecta a menos de una persona por cada millón. Puede causar crisis epilépticas, retrasos del desarrollo, dificultades para caminar, debilidad muscular y aumento de la presión dentro del cráneo, con una gravedad que varía desde la lactancia hasta la edad adulta.
Qué mostró el ensayo
- En pacientes de 5 años o más con dificultades de marcha previas, la velocidad al caminar se mantuvo estable en el grupo tratado durante 61 semanas, mientras que descendió un 33 % en el grupo de control sin tratar, según STAT News.
- Los niños de 2 a 4 años mejoraron en habilidades motoras como ponerse de pie, caminar, correr y saltar, mientras que los del grupo de comparación sin tratar empeoraron, según la FDA.
- Los datos en menores de 2 años eran limitados dada la rareza de la enfermedad; la FDA respaldó la aprobación en ese grupo con modelización farmacocinética y datos de seguridad de pacientes de más edad.
Cómo se administra y qué riesgos tiene
Zanvastro se administra mediante inyección en el canal medular, de forma periódica y a cargo de personal sanitario cualificado. Los efectos adversos más frecuentes son vómitos, dolor de espalda, tos, dolor de cabeza y síndrome pospunción lumbar. También se ha notificado meningitis aséptica en algunos pacientes, y la FDA aconseja vigilar la aparición de síntomas de meningitis después de cada dosis.
Sources
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- FDA Approves First Drug to Treat Alexander DiseaseU.S. Food and Drug Administration
- FDA approves Zanvastro from Ionis, first drug for Alexander diseaseSTAT News
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