FDA lässt erstes Medikament seiner Art gegen die seltene Blutkrankheit Polycythaemia vera zu
Takedas Mimrylo, eine wöchentliche Injektion, senkte in einer Studie mit 293 Teilnehmenden den Bedarf an routinemäßigen Aderlässen. Es ist das erste je zugelassene Medikament, das das Hormon Hepcidin nachahmt.
Meridians Leben-Redaktion
Published 2. September 2026 · Updated 2. September 2026 · 4 min read
HealthThe short answer
- Die US-Arzneimittelbehörde FDA ließ Mimrylo (Rusfertid) am 28. August 2026 für Erwachsene mit Polycythaemia vera zu, einer seltenen Erkrankung des Knochenmarks.
- In der VERIFY-Studie mit 293 Teilnehmenden benötigten 76,9 Prozent der Mimrylo-Patienten zwischen Woche 20 und 32 keinen therapeutischen Aderlass — gegenüber 32,9 Prozent unter Placebo.
- Das Mittel wird einmal wöchentlich injiziert; häufigste Nebenwirkungen waren Reaktionen an der Einstichstelle (56 Prozent) und Anämie (16 Prozent).
- Takeda hat keine Preise genannt. In den USA leben rund 90.000 Menschen mit Polycythaemia vera.
Die US-Arzneimittelbehörde FDA hat Mimrylo (Rusfertid) am 28. August 2026 für Erwachsene mit Polycythaemia vera zugelassen, einer seltenen Erkrankung des Knochenmarks, bei der der Körper zu viele rote Blutkörperchen bildet. Es ist das erste Medikament überhaupt, das Hepcidin nachahmt und für irgendeine Indikation zugelassen wurde.
Warum die Behandlungsmöglichkeiten begrenzt waren
Polycythaemia vera verdickt das Blut und erhöht das Risiko für Thrombosen, Schlaganfälle und Herzinfarkte. Die Standardbehandlung kombiniert die Phlebotomie — den therapeutischen Aderlass — mit zytoreduktiven Medikamenten. Takeda schätzt jedoch, dass rund 78 Prozent der etwa 90.000 Betroffenen in den USA trotz dieser Behandlung weiterhin einen unkontrollierten Hämatokrit aufweisen.
Wie das Medikament wirkt
Mimrylo ahmt Hepcidin nach, ein Hormon, das begrenzt, wie viel Eisen dem Körper zur Verfügung steht. Weniger verfügbares Eisen schränkt die Fähigkeit des Knochenmarks ein, weiterhin zu viele rote Blutkörperchen zu bilden. Verabreicht wird es als wöchentliche subkutane Injektion, beginnend mit 19 mg und so angepasst, dass der Hämatokrit unter 45 Prozent bleibt.
Die Studiendaten
- An der VERIFY-Studie nahmen 293 Erwachsene mit Polycythaemia vera teil, die trotz Standardbehandlung weiterhin häufige Aderlässe benötigten.
- Es handelte sich um eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Studie über 32 Wochen.
- Den primären Endpunkt — keine Indikation für einen Aderlass zwischen Woche 20 und 32 — erreichten 76,9 Prozent der Mimrylo-Patienten gegenüber 32,9 Prozent unter Placebo.
- Zu den sekundären Messgrößen zählten die Kontrolle des Hämatokrits und die Besserung der Fatigue auf der PROMIS-Fatigue-Skala.
“Die heutige Zulassung von Mimrylo eröffnet eine neue Option einer erstmals verfügbaren Wirkstoffklasse, die das Potenzial hat, die Belastung für Patientinnen und Patienten spürbar zu verringern.”
Nebenwirkungen
Die häufigsten unerwünschten Wirkungen waren Reaktionen an der Einstichstelle bei 56 Prozent der Behandelten, darunter einige Fälle vom Grad 3, sowie Anämie bei 16 Prozent. Die Fachinformation weist zudem auf das Risiko einer Thrombozytose (erhöhte Blutplättchenzahl) hin und warnt vor embryo-fötaler Toxizität.
Takeda-Präsidentin und CEO Julie Kim bezeichnete die Zulassung als Beleg für „die Stärke unserer Spätphasen-Pipeline und unser Engagement für differenzierte Therapien für wartende Patientinnen und Patienten“. Kapila Viges, CEO der Patientenorganisation MPN Research Foundation, sagte, die Zulassung „steht für Fortschritt und bringt eine Behandlungsoption dorthin, wo Patientinnen und Patienten Innovation und mehr Auswahl brauchen“.
Sources
Every factual claim above is traceable to these documents. Check them — that is why they are here.
- FDA Approves First Drug of Its Kind for Polycythemia Vera, a Rare Blood DisorderU.S. Food and Drug Administration
- Takeda Receives U.S. FDA Approval of MIMRYLO (rusfertide)Takeda Pharmaceutical Company
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