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FDA lässt erstes Medikament gegen die Alexander-Krankheit zu – eine seltene Hirnerkrankung ohne bisherige Behandlung

Zanvastro von Ionis Pharmaceuticals hat die motorischen Fähigkeiten stabilisiert oder verbessert – bei einer Krankheit, gegen deren Fortschreiten es bislang nichts gab. Verabreicht wird es als Injektion in den Wirbelkanal, bei Kindern wie bei Erwachsenen.

Meridians Leben-Redaktion

Published 8. September 2026 · Updated 8. September 2026 · 4 min read

FDA lässt erstes Medikament gegen die Alexander-Krankheit zu – eine seltene Hirnerkrankung ohne bisherige BehandlungHealth

The short answer

  • Die FDA hat Zanvastro (Zilganersen) am 3. September 2026 zugelassen – die erste Therapie, die den Verlauf der Alexander-Krankheit beeinflusst.
  • Die Alexander-Krankheit ist eine extrem seltene, fortschreitende Hirnerkrankung, die auf Mutationen im GFAP-Gen zurückgeht und weniger als einen von einer Million Menschen betrifft.
  • In der Zulassungsstudie blieb die Gehgeschwindigkeit der behandelten Patientinnen und Patienten stabil, während sie in der unbehandelten Kontrollgruppe um 33 Prozent zurückging.
  • Zugelassen ist das Mittel für Kinder wie für Erwachsene; es wird von geschultem Fachpersonal in den Wirbelkanal injiziert.

Die US-Arzneimittelbehörde FDA hat Zanvastro (Zilganersen) am 3. September 2026 zugelassen. Es ist damit die erste und bislang einzige Therapie, die den Krankheitsverlauf der Alexander-Krankheit selbst beeinflusst. Bis dahin gab es für betroffene Familien kein Medikament gegen die Krankheit, sondern nur Behandlungen einzelner Symptome.

Was die Alexander-Krankheit anrichtet

Die Alexander-Krankheit geht auf Mutationen zurück, die zu einer Anhäufung von fehlerhaftem saurem Gliafaserprotein (GFAP) in den Stützzellen des Gehirns führen und das Nervensystem mit der Zeit schädigen. Nach Angaben der FDA betrifft sie weniger als einen von einer Million Menschen. Sie kann Krampfanfälle, Entwicklungsverzögerungen, Gehstörungen, Muskelschwäche und erhöhten Hirndruck verursachen; die Schwere reicht vom Säuglingsalter bis ins Erwachsenenalter.

Was die Studie ergeben hat

  • Bei Patientinnen und Patienten ab fünf Jahren mit bereits bestehenden Gehschwierigkeiten blieb die Gehgeschwindigkeit in der behandelten Gruppe über 61 Wochen stabil, während sie in der unbehandelten Kontrollgruppe um 33 Prozent abnahm – so STAT News.
  • Kinder im Alter von zwei bis vier Jahren verbesserten sich in motorischen Fähigkeiten wie Stehen, Gehen, Laufen und Springen, während sich unbehandelte Kinder der Vergleichsgruppe verschlechterten; das teilte die FDA mit.
  • Für Kinder unter zwei Jahren lagen wegen der Seltenheit der Krankheit nur wenige Daten vor; die FDA stützte die Zulassung für diese Gruppe auf pharmakokinetische Modellierung und Sicherheitsdaten älterer Patientinnen und Patienten.

Verabreichung und Risiken

Zanvastro wird als Injektion in den Wirbelkanal gegeben und in regelmäßigen Abständen von geschultem medizinischem Fachpersonal verabreicht. Die häufigsten Nebenwirkungen sind Erbrechen, Rückenschmerzen, Husten, Kopfschmerzen und das Postpunktionssyndrom. Berichtet wurde außerdem über aseptische Meningitis; die FDA rät, nach jeder Dosis auf Anzeichen einer Hirnhautentzündung zu achten.

Sources

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